在我們?nèi)メt(yī)院就診時，醫(yī)生可能會問到你是否有興趣參加藥物臨床試驗，而很多人聽到臨床試驗這個詞，就會想起各類“小白鼠試驗”，其實這些想法都是對臨床試驗不了解所產(chǎn)生的誤解。

臨床試驗的歷史可以追溯到18世紀末和19世紀初的歐洲，1747年5月20日詹姆斯-林德進行了著名的壞血病臨床試驗，發(fā)現(xiàn)補充維生素C能夠治療壞血病，開創(chuàng)了現(xiàn)代臨床試驗的先河。為紀念這一歷史性事件，將5月20日定為“國際臨床試驗日”。但是直到二戰(zhàn)之后，隨著醫(yī)療技術(shù)的進步和倫理原則的制定，嚴格的臨床試驗才真正開展起來。

今天，就為大家簡短地科普一下什么是藥物臨床試驗，讓大家更多的了解藥物臨床實驗的意義。

什么是藥物臨床試驗

藥物臨床試驗是指以人體(患者或健康受試者)為對象的試驗，意在發(fā)現(xiàn)或驗證某種試驗藥物的藥效學作用、不良反應，或者試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄，以確定藥物的有效性與安全性的系統(tǒng)性試驗。藥物臨床試驗分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期臨床試驗及生物等效性試驗。

Ⅰ期臨床試驗：評估新藥在人體中的安全性和耐受性，并確定藥物的推薦給藥劑量（也就是找出不會對人體產(chǎn)生嚴重副作用的最大劑量）。此階段還會初步評估其有效性、藥代動力學參數(shù)和藥效動力學參數(shù)，以及了解可能的不良反應和相互作用等信息。研究對象主要為健康志愿者。

Ⅱ期臨床試驗：是新藥開發(fā)的中間階段，也被稱為治療作用探索階段，因為本階段是在I期試驗基礎(chǔ)上進一步評價藥物對目標適應證患者的治療作用和安全性，也包括為Ⅲ期臨床試驗研究設(shè)計和給藥劑量的確定提供依據(jù)。研究對象為對應適應癥的患者。

Ⅲ期臨床試驗：通過更大規(guī)模的人體臨床試驗而全面評價藥物的療效、安全性和劑量的研究階段，也被稱為治療作用確證階段和上市前研究。此階段還會評價利益與風險關(guān)系，為最終的藥物注冊申請審查提供充分依據(jù)。

Ⅳ期臨床試驗：也稱上市后監(jiān)察，是指在藥物上市之后進行的針對藥物使用的真實情況和長期安全性等方面的研究。這種類型的研究可以進一步評估藥物的效果和安全性，并探索可能的風險和副作用。與前三個階段的臨床試驗相比，第IV期臨床試驗更關(guān)注藥物在真實臨床實踐中的應用情況和效果，更具有現(xiàn)實意義。研究對象為普通人群或者特殊人群。

生物等效性試驗：以藥物代謝動力學參數(shù)為指標，比較同一種藥物的相同或者不同劑型的制劑，在相同的試驗條件下，其活性成分吸收程度和速度有無統(tǒng)計學差異的人體試驗，研究對象為健康志愿者。

藥物臨床試驗是否安全

臨床試驗是研發(fā)新藥、改善治療方法的重要途徑。雖然有一些風險，但也蘊含著更多的希望，因為新藥通常是科研領(lǐng)域的最新研究成果。尤其是在單一藥物無法根治腫瘤的今天，國際醫(yī)學界已經(jīng)把參加新藥 臨床試驗，視為晚期腫瘤患者的最佳選擇。

目前在國內(nèi)開展較多的是 II、III期臨床試驗，大多是國外已經(jīng)上市的藥物或國內(nèi)仿制的新藥，前期往往經(jīng)過較深入的研究，其安全性已有初步保證。對于大多數(shù)晚期腫瘤患者，參加新藥臨床試驗就有機會在第一時間用上新藥，是腫瘤患者獲得更長生存機會的重要途徑。

經(jīng)過多年的發(fā)展，臨床試驗的法律法規(guī)體系已經(jīng)相當完善。臨床試驗遵循《中華人民共和國藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》等相關(guān)法律法規(guī)，符合《世界醫(yī)學大會赫爾辛基宣言》原則及相關(guān)倫理要求，志愿者的權(quán)益、安全和健康必須高于對科學和社會的獲益。倫理審查與知情同意是保障志愿者權(quán)益的重要措施。

參加臨床試驗利大于弊

⒈可以提前接受未上市的新療法。接受新藥物治 療的患者有可能在臨床試驗中獲得治愈、延長生存 或減輕痛苦等療效。

⒉如果在臨床試驗中沒有被分到新療法的試驗組中，患者將接受現(xiàn)有的標準療法，同樣獲益。

⒊大多數(shù)臨床試驗都是免費提供試驗藥物或治療，以及相關(guān)的檢查檢驗費用（如 CT/MRI 等）。腫瘤靶向治療、免疫治療的藥物費用昂貴，如果能減免費用，在一定程度上可以減輕家庭經(jīng)濟負擔。

⒋患者會受到相關(guān)研究團隊密切的關(guān)注和監(jiān)測。

什么人可以參加臨床試驗

每個臨床試驗都有其特定的標準，來決定誰可以/誰不可以參加臨床試驗，即“入選/排除標準”。只有符合所有的入選標準，并且不符合任意一條排除標準的人才可以參加臨床試驗。

但是，制定“入選/排除標準”不是用來拒絕人們參加臨床試驗，相反，而是確定此人參加臨床試驗是否合適，以保證其安全。

藥物臨床試驗是新藥研發(fā)中的至關(guān)重要環(huán)節(jié)，正如古代“嘗百草”一般。每一位志愿者所提供的數(shù)據(jù)，都是評價新藥安全性以及有效性的重要依據(jù)。希望更多的人加入到志愿者行列中，一起推動醫(yī)學研究的進步。